به رغم نادر بودن این بیماری و عدم علاقه شرکت‌های داروسازی، آزمایشات تصادفی کنترل‌شده (RCT) متعددی جهت بررسی متدهای درمانی موثر برای بیماران هموفیلی نوع آ و ب انجام گرفته است. آزمایشات تصادفی شامل سه مطالعه قیاسی هستند که به بررسی درمان پیشگیرانه و داوطلبانه می‌پردازند. درمان پیشگیرانه برای بیماران مبتلا به هموفیلی نوع آ، از مزایای درمانی قابل توجهی برخوردار است. اما صرفا در موارد مشخصی به کار گرفته می‌شود.
اطلاعات مشخصی در مورد میزان تاثیر راهبردهای درمانی مختلف وجود ندارد. نتایج به دست آمده از درمان کودکان غیر قابل تفسیر است؛ چرا که اطلاعات به دست آمده از کیفیت مناسبی برخوردار نیستند. با این حال، نتایج از دستورالعمل‌ها و الگوریتمهای درمانی موجود در رابطه با پیشگیری از خونریزی پشتیبانی می‌کنند.
این‌ها نتایج اصلی گزارشی هستند که یک موسسه آلمانی فعال در عرصه کیفیت و بهره‌وری در بهداشت و درمان (IQWiG) به نمایندگی از وزارت بهداشت آلمان (BMG) در 25 ژوئن 2015 منتشر کرده است.
این گزارش بر اساس سه هدف عمده ارائه شده است: موسسه کیفیت و بهره‌وری در بهداشت و درمان به دنبال آن بود که شواهدی را در راستای تاثیر راهبردهای درمانی مختلف برای بیماران مبتلا به هموفیلی نوع آ و ب بیابد. در این راستا، مزایای درازمدت درمان پیشگیرانه و درمان داوطلبانه با توجه به نتایج به دست آمده برای بیماران در یک مطالعات آینده‌نگرانه کنترل‌شده مورد تجزیه و تحلیل قرار گرفتند. موسسه کیفیت و بهره‌وری همچنین موظف بود که میزان انطباق دستورالعمل‌های جاری و الگوریتمهای درمانی را با شواهد موجود مورد ارزیابی قرار دهد.
(منبع: medicinenet)
بیماری هموفیلی چگونه منتقل می شود؟